UCL研究開發(fā)出一種新的基因療法來治療一種破壞性的兒童癲癇，一項新的研究表明，這種療法可以顯著減少老鼠的癲癇發(fā)作。

　　該研究發(fā)表在《大腦》雜志上，旨在為患有局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良的兒童尋找手術的替代方法。

　　局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良是由大腦發(fā)育異常的區(qū)域引起的，是兒童耐藥癲癇的最常見原因之一。它經(jīng)常發(fā)生在額葉，額葉對計劃和決策很重要。局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良的癲癇與包括學習障礙在內(nèi)的合并癥有關。

　　雖然手術切除受影響的大腦畸形是有效的，但由于永久性神經(jīng)功能缺損的風險，其使用受到嚴重限制，并且并不總是導致癲癇發(fā)作的自由。

　　因此，倫敦大學學院皇后廣場神經(jīng)病學研究所的研究人員在額葉局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良的小鼠模型中評估了一種基于鉀通道過度表達的基因療法，鉀通道調(diào)節(jié)神經(jīng)元興奮性。

　　鉀離子通道控制鉀離子進出細胞的運動。當鉀離子通道過度表達時，這意味著有更大的調(diào)控，導致細胞活性降低，進而停止癲癇發(fā)作。

　　基因療法先前已被證明對另一種形式的癲癇有效，其中癲癇發(fā)作發(fā)生在顳葉，但尚未在局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良中進行測試。

　　在這種情況下，研究人員將一種稱為EKC的工程鉀通道基因引入癲癇小鼠的受影響額葉。為了增加安全性，他們使用了一種無法復制的病毒來攜帶鉀通道基因。

　　在給予治療之前，研究人員對老鼠的大腦活動進行了15天的監(jiān)測。然后，他們將攜帶EKC基因的病毒或對照病毒注射到受影響的大腦區(qū)域。然后，研究小組對老鼠的大腦活動進行了另外15天的監(jiān)測。

　　研究人員發(fā)現(xiàn)，與對照組相比，基因療法平均減少了87%的癲癇發(fā)作，而不影響老鼠的記憶或行為。

　　首席作者Vincent Magloire博士(倫敦大學學院皇后廣場神經(jīng)病學研究所)說:“在老鼠身上的成功研究之后，我們相信這種治療方法適合臨床應用，考慮到未滿足需求的規(guī)模，它可以應用于成千上萬目前受到不受控制的癲癇發(fā)作嚴重影響的兒童。”

　　Dimitri Kullmann教授(倫敦大學學院皇后廣場神經(jīng)病學研究所)補充說:“第一次人體臨床試驗的計劃正在進行中，計劃在未來五年內(nèi)進行。”

　　該研究由大奧蒙德街醫(yī)院兒童慈善機構(GOSH慈善機構)、醫(yī)學研究委員會、英國癲癇研究所和惠康基金會資助。

　　UCL科研實力介紹

　　據(jù)悉，倫敦大學學院成立于1826年，近兩個世紀以來，它不斷挑戰(zhàn)學生，提高研究水平，并在從檢測癌癥到代表受氣候變化影響的人采取法律行動等各個領域引發(fā)全球辯論。將課程和校園擴展到倫敦東部是很有遠見的。

　　在最新的研究卓越框架(2021年)中，倫敦大學學院(UCL)的研究實力在英國排名第二，93%的研究被評為4*“世界領先”和3*“國際優(yōu)秀”。

　　去年，倫敦大學學院保持了在知識交流方面的領先地位。英國研究中心的知識交換框架(KEF)將倫敦大學學院在“研究伙伴關系”、“公共和社區(qū)參與”以及“知識產(chǎn)權和商業(yè)化”方面評為最高水平。

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